Onderzoekers van het Amerikaanse Scripps Instituut gaan binnenkort zes maanden lang meekijken naar de bloeddruk, hartslag, temperatuur en zuurstofsaturatie van zo’n vierduizend proefpersonen. Wat die personen gemeen hebben is dat ze twee jaar geleden 199 dollar wilden betalen om mee te doen aan de Indiegogo crowdfunding campagne van de Scanadu Scout, een meetapparaatje voor vitale lichaamsfuncties dat samenwerkt met je smartphone. Daarbij verklaarden ze ook dat ze mee wilden doen aan een klinische studie naar het gebruik en betrouwbaarheid van de Scout. Die studie gaat nu dus van start bij Scripps, het instituut waar Dr. Eric Topol de baas is. Topol’s meest recente bestseller “The patiënt will see you now” geldt vooral in de Verenigde Staten als hét manifest voor de digital health revolutie.
Topol zegt in een persbericht van Scripps dat het van groot belang is dat er onafhankelijk wetenschappelijk onderzoek komt om de effectiviteit en waarde van de nieuwe generatie digitale sensoren en trackers te valideren. Hij ziet het als een taak van zijn instituut om dit soort technologie te evalueren, voordat deze op grote schaal door de consument gebruikt gaat worden.
Daarbij treft Topol het wel met zijn testpopulatie. Waar universiteiten soms tienduizenden e-mails of brieven moeten versturen om voor een klinische studie een paar honderd proefpersonen bij elkaar te scharrelen, wilde meer dan tachtig procent van de Scanadu kopers graag meedoen aan dit onderzoek. Op zich niet vreemd, want deze early adaptors zijn niet bepaald je doorsnee consument. De meesten van hen zien het onderzoek als een aantrekkelijke mogelijkheid om zelf deel uit te maken van nieuwe vormen van research die door mobiele technologie mogelijk worden.
Crowdfunding sponsor is betrokken proefpersoon
Op kleinere schaal laten gespecialiseerde medische crowdfunding platformen als MedStartr al langer zien dat het betrekken van gemotiveerde sponsors c.q. gebruikers bij de ontwikkeling van nieuwe toepassingen een goed idee is. Wanneer je een financiële bijdrage levert aan de ontwikkeling van een product, is de kans groot dat je ook extra gemotiveerd bent om mee te doen aan klinisch onderzoek, vooral wanneer het om een oplossing voor een specifieke ziekte gaat. Scanadu en Scripps laten zien dat dit model ook werkt wanneer een wetenschappelijk instituut een grootschalige studie met duizenden proefpersonen wil uitvoeren.
Ruim 11.000 inschrijvingen voor een studie naar hart- en vaataandoeningen in de eerste 24 uur van ResearchKit
Het gebruik van internet en je smartphone als essentieel onderdeel van klinisch onderzoek staat sinds begin dit jaar volop in de belangstelling sinds Apple zijn ResearchKit aankondigde. Met het software framework van ResearchKit – en de eerste vijf apps voor onder andere onderzoek naar diabetes, hartziekten en Parkinson – wordt je iPhone een hulpmiddel voor medisch onderzoek. Onderzoekers van Stanford University schrokken zich de dag na de aankondiging van ResearchKit een hoedje: ruim 11.000 mensen hadden zich ingeschreven voor een studie naar hart- en vaataandoeningen in de eerste 24 uur van ResearchKit, meldde Bloomberg Business. Die aantallen kunnen onmogelijk worden gehaald via het traditioneel werven van deelnemers.
Eenvoudiger communicatie met testpopulatie
Wat de op ResearchKit gebaseerde onderzoeken en de studie van Scripps/Scanadu onder meer gemeen hebben, is dat ze werken met een elektronische handtekening voor de zogeheten informed consent. Via een online formulier of de authenticatie op je smartphone – bijvoorbeeld de vingerafdrukherkenning – kun je aangeven dat je wilt meedoen aan een studie en dat je de eventuele gevaren of nadelen voldoende begrijpt. De smartphone of tablet biedt vanaf dat moment een 24/7 communicatiekanaal met de deelnemers van de studie.
De zogeheten informed consent gebeurt met een elektronische handtekening
Enerzijds worden allerlei relevante meetresultaten die de gebruiker verzamelt (eventueel met een extern hulpmiddel als de Scanadu of een draadloze weegschaal) automatisch en foutloos doorgestuurd naar de database van de onderzoekers. Maar de researchers hebben tegelijk veel meer opties om gedurende het onderzoek de deelnemers te informeren over de voortgang of nadere instructies te kunnen geven.
Lang niet alle gegevens kunnen automatisch worden verzameld. In de meeste smartphone gebaseerde studies moeten deelnemers ook nog vragenlijsten invullen op hun telefoon. Maar die vragenlijsten kunnen wél op een veel eenvoudigere manier gepersonaliseerd worden dan in traditionele onderzoeken. Al die gegevens moeten natuurlijk wel voldoende beveiligd worden opgeslagen, in de VS geldt daarvoor de HIPAA standaard waaraan medische ICT-systemen moeten voldoen.
Goedkeuring van FDA nodig
Wat het Scanadu onderzoek extra interessant maakt, is dat het ook een nieuwe aanpak is om goedkeuring te krijgen van de FDA, het controlebureau van de Amerikaanse overheid. Toen Scanadu zijn Scout ruim drie jaar geleden aankondigde, was het nog zo’n nieuw apparaat dat het eigenlijk volkomen onduidelijk was of je er wel een FDA-goedkeuring voor nodig had om het aan consumenten te mogen verkopen. De FDA had zo'n meetapparaat nog niet eerder beoordeeld en liet niet het achterste van zijn tong zien
Maar Scanadu oprichter Walter de Brouwer wilde tot elke prijs een goede relatie met de FDA. Scanadu claimt op geen enkele manier dat de huidige versie een medisch apparaat is dat gegarandeerd de juiste bloeddruk meet.
“Wanneer je iets met gezondheid wilt doen en de FDA wilt negeren, dan is dat op voorhand is een verloren zaak"
Men koos voor de term investigational device, een begrip dat de Amerikaanse FDA hanteert wanneer een apparaat gebruikt gaat worden om in klinische studies data te verzamelen over de goede werking ervan. Zo’n studie moet je overigens wel aanmelden bij de FDA, en dat deed Scanadu ook. Scanadu wil namelijk een officiële FDA-goedkeuring verkrijgen om als medische-diagnostisch apparaat aan Amerikaanse consumenten verkocht te mogen worden. “Wanneer je iets met gezondheid wilt doen en de FDA wilt negeren, dan is dat op voorhand is een verloren zaak”, zei De Brouwer vorig jaar, “Je kunt net zo goed aan het Vaticaan vragen om atheïst te worden.”
FDA wordt soepeler voor wellness en lifestyle devices
De kopers van de Scanadu Scout gebruiken dus een investigational device dat nog niet aan consumenten mag worden verkocht. Maar omdat de kopers hebben aangegeven dat ze mee willen doen aan een klinisch onderzoek om uiteindelijk FDA-goedkeuring te krijgen komt Scanadu hiermee weg. Een slimme zet van De Brouwer en Eric Topol van Scripps, want die kunnen nu pionieren met online onderzoek bij vierduizend enthousiaste proefpersonen. In de afgelopen maanden is er trouwens wel iets meer duidelijkheid gekomen over de houding die de FDA inneemt ten opzichte van de nieuwe lichting digitale gadgets en medische apparaten. In een publicatie van dit voorjaar legt de FDA uit dat zij zich niet te veel wil bemoeien met apps en aparaten die met weinig risico voor de gebruiker vooral gericht zijn op preventie en verandering van levensstijl. Fitness trackers als die van Fitbit en Garmin, of de Apple Watch met zijn hartslagmeting, hoeven daarom geen FDA-goedkeuring te hebben. Omdat de Scout ook bloeddruk meet, en bovendien nadrukkelijk als een medisch apparaat is gepositioneerd, gaat deze vlieger niet op voor de Scout. De klinische studie met het instituut van Eric Topol moet de weg naar FDA-goedkeuring effenen.
Wie gisteren naar de keynote presentatie van het Apple-event zat te kijken zal zich overigens wel achter de oren krabben bij de vraag of Apple's Watch geen medisch hulpmiddel is. In een demonstratie van het bedrijf Airstrip werd het Apple horloge gebruikt om de hartslag van een moeder en haar ongeboren kind zichtbaar te maken. Je zou kunnen beargumenteren dat het horloge hier alleen maar dient voor de weergave van gegevens van een sensor op de buik van de moeder (en dus zelfs niets toevoegt). De demo maakt in ieder geval wél duidelijk dat dit soort toepassingen qua regulering een lastig gebied vormt, waarin ook de meest recente guidance van de FDA lang niet altijd uitsluitsel biedt.
Klinische testen en crowdfunding voor farma?
De farmaceutische industrie is wereldwijd natuurlijk de grootste drijvende kracht achter klinische studies, vooral naar de werkzaamheid van medicijnen (die ook een FDA-goedkeuring moeten hebben). In die business gaat volgens onderzoekers wereldwijd meer dan 65 miljard dollar om. Het is dan ook geen wonder dat alle grote farma-ondernemingen met grote interesse kijken naar de mogelijkheden om Internet en smartphones in te zetten om dit type onderzoek effectiever en goedkoper te kunnen uitvoeren.
700 miljoen smartphonegebruikers kunnen waardevolle data opleveren
GlaxoSmithKline heeft al interesse getoond in Apple’s ResearchKit als researchtool, omdat daarmee wereldwijd 700 miljoen smartphonegebruikers waardevolle data kunnen opleveren. Elke iPhone houdt bijvoorbeeld vanzelf bij hoeveel je beweegt (als je hem tenminste altijd bij je bent). Steeds meer activity trackers en smartwatches houden gedurende de dag je hartslag bij en versturen die naar een app op je telefoon en tientallen miljoenen mensen gebruiken apps MyFitnessPal om hun calorie-inname bij te houden. Dat levert een enorme hoeveelheid big data op die potentieel een grote waarde kan hebben voor onderzoeken naar bijvoorbeeld diabetes of hartaandoeningen. Natuurlijk is de betrouwbaarheid van die data een belangrijk punt, maar dat speelt nu ook al een rol bij deelnemers die via vragenlijsten die gegevens moeten aanleveren.
FDA, HIPAA, ... allemaal goed en wel, maar in Europa gelden nu eenmaal heel andere wetten en zijn andere instanties bevoegd, nota bene rond de eigendom / privacy van de (gezondheids)gegevens van de burger / patient en ook rond clinish onderzoek voor certificatie / terugbetaling van medical devices ... te bekijken of, en hoe ze hiermee zullen (proberen) wegkomen!
Dat is waarschijnlijk dan ook de reden dat non US-residents zijn uitgesloten van de studie. Er zijn immers 8000 scanadu scouts verkocht, waarvan dus zo'n 3000 buiten de VS. Van de 5000 US backers doen er 4000 mee. Om direct aan alle internationale richtlijnen te voldoen is inderdaad een brug te ver, lijkt de conclusie.
deze nuance vondt ik helaas niet terug in het artikel, bedankt voor de verduidelijking!
De vraag blijft hoe ze deze 3000 dan toch hebben kunnen (mogen) verkopen buiten de USA,
met name in Europa ... en hoe teleurgesteld de excluded non US-residents zullen zijn,
gezien zij toch ook betaald hebben voor hun SCANADU SCOUT device ...
m.i. in overtreding met de Europese richtlijnen en met de consumer en/of medical device
wetgeving in de verschillende EU Member States!