Een miljoen Amerikaanse burgers als proefpersoon

Obamacare, de uitbreiding van de ziektekostenverzekering voor miljoenen Amerikanen, is het meest bekende wapenfeit van de huidige Amerikaanse president op het gebied van de zorg. Maar in het laatste jaar van zijn tweede ambstermijn legde Obama het fundament voor twee andere ambitieuze initiatieven: een omvangrijk moonshot research-project rond kanker en het zogeheten White House Precision Medicine Initiative (PMI).

Het idee achter precision medicine is dat preventie en behandeling van veel voorkomende ziekten effectiever zijn wanneer ze rekening houden met verschillen in genetische aanleg, omgevingsfactoren en levensstijl. Dergelijke verschillen worden natuurlijk al decennia lang meegenomen in klinische studies, bijvoorbeeld naar de werking van medicijnen. Maar waar bij klinische studies groepen van vijfduizend deelnemers al als groot worden beschouwd, mikt het PMI op een onderzoekspopulatie van een miljoen of meer Amerikanen.

President Obama tekent op 23 maart 2010 de Patient Protection and Affordable Care Act (ACA), beter bekend als ‘Obamacare’

1 miljoen proefpersonen

Het idee is dat de deelnemers aan het Precision Medicine programma genetische data, informatie over voeding en beweging en biologische metingen delen in een voor onderzoekers toegankelijke database, die bovendien is gekoppeld aan hun eigen medisch dossier. Daardoor zouden onderzoekers op uiteenlopende gebieden effectievere behandelingen moeten kunnen ontwikkelen, zo hopen de Amerikaanse National Institutes of Health. Volgens de Amerikaanse beleidsmakers is het tij gunstig voor een dergelijk omvangrijk initiatief. De Amerikaanse bevolking is meer dan voorheen geïnteresseerd in de eigen gezondheid, digitale dossiers zijn de standaard geworden, de kosten van DNA-analyses zijn dramatisch gezakt en de smartphone heeft ervoor gezorgd dat geavanceerde technologie mobiel is geworden en nagenoeg binnen ieders bereik ligt.

120 miljoen dollar voor Scripps Institute

Na de aankondiging van het PMI programma afgelopen januari zijn de Amerikanen voortvarend van start gegaan met de invulling van de onderdelen ervan. Enkele weken geleden werd bekend gemaakt dat het Scripps Research Institute, dat onder leiding staat van de zeer uitgesproken cardioloog dr. Eric Topol,

een startsubsidie zal ontvangen van 20 miljoen dollar. Dat bedrag zal in de komende vijf jaar uitgroeien tot 120 miljoen dollar. Het onderzoeksprogramma waarvoor Scripps verantwoordelijk wordt heet het Cohort Program. Het is specifiek gericht op de infrastructuur die nodig is om een miljoen deelnemers te werven, te begeleiden en hun data veilig te beheren. Het programma leunt zwaar op de inzet van apps, wearables en andere sensoren en smartphones om zo veel mogelijk gezonderheidsgegevens te verzamelen zonder een te hoge belasting van de deelnemers.

Dr. Eric Topol leidt het Scripps Research Institute

ResearchKit van Apple ging voor

Die aanpak is niet nieuw. Apple kondigde twee jaar geleden al zijn open-source ResearchKit programma aan. Ook hierbij is het idee dat onderzoekers de sensoren in de smartphones van proefpersonen kunnen gebruiken om gegevens te verzamelen voor studies naar bijvoorbeeld diabetes, Parkinson en hart- en vaatziekten. Wereldwijd lopen inmiddels tientallen studies die gebaseerd zijn op de infrastructuur die Apple met ResearchKit biedt. Het voordeel voor de onderzoekers is dat ze zelf niet hoeven te investeren in de ontwikkeling van dit system en dat het werven van proefpersonen sneller en gemakkelijker verloopt. Studies met tien- of zelfs honderdduizenden deelnemers zijn met bestaande methodieken voor klinische onderzoeken niet haalbaar. Scripps gaat voor het PMI programma een eigen variant van ResearchKit ontwikkelen, maar kan daarbij wel gebruik maken van de ervaring die is al is opgedaan.

Sage Bionetworks: veel ervaring

Het instituut van Eric Topol gaat nauw samenwerken met Sage Bionetworks. Dit instituut in Seattle is betrokken bij de uitvoering van een groot aantal ResearchKit studies die nu lopen, en zal meehelpen met het ontwikkelen van de benodigde technologie om metingen met behulp van smartphone-sensoren te kunnen uitvoeren. Ook al maakt het gebruik van smartphones de drempel voor deelname lager, het is geen sinecure om meer dan een miljoen vrijwillige deelnemers te vinden.

Die deelnemers zullen allereerst intake-vragen moeten beantwoorden, en daarnaast enkele DNA, bloed en urinetesten moeten ondergaan. Daarvoor blijft een fysieke locatie noodzakelijk. Dat is waarschijnlijk de belangrijkste reden dat de drogisterij- en farmacie keten Walgreens eveneens een PMI-partner is geworden en met Scripps zal samenwerken. Met zijn duizenden filialen en zogeheten retail clinics zorgt Walgreens ervoor dat vrijwilligers waar dan ook in de VS nooit ver verwijderd zijn van een locatie voor labtests.

ResearchKit van Apple

PatientsLikeMe

De website PatientsLikeMe is eveneens een partner in het programma. Deze website, die sinds 2004 bestaat, stelt patiënten in staat om digitale informatie te delen met lotgenoten om op die manier betere behandelingen mogelijk te maken. De gebruikers van PatientsLikeMe zien ook nu de voordelen al in van het delen van informatie, en zijn daardoor een interessante doelgroep om vrijwilligers te werven. De vraag wie toegang tot de data heeft, en onder welke voorwaarden, is een vanzelfsprekend een belangrijke uitdaging in het programma. Recente onderzoeken geven aan dat Amerikaanse burgers het in meerderheid geen probleem vinden om gezondheidsdata te delen wanneer anderen daar beter van worden, maar laten ook zien dat privacy-zorgen tegelijk groter lijken te worden. In het PMI project gaat het niet alleen om de technische maatregelen die hackers en andere kwaadwillende buiten moeten houden, en de toegang tot de data moeten beperken op basis van de toestemmingsprofielen van de vrijwilligers.

Wie mag bij de gegevens?

Een even belangrijk onderdeel, dat nog volop in ontwikkeling is, is de zogeheten governance-structuur, die voor alle betrokkenen regelt welke data op welke manier mogen worden gebruikt voor onderzoeken. In een recent opinie-artikel in het toonaangevende tijdschrift Nature waarschuwden de eerder genoemde Eric Topol en John Wilbanks (van Sage Bionetworks) voor de mogelijk negatieve gevolgen van de privatisering van zorgdata. Google, Apple, Microsoft en IBM worden steeds actiever als verzamelaars van digitale zorgdata ten behoeve van big-data analyses, zeggen de auteurs. Net als de initiatiefnemers van het PMI-programma worden ze aangetrokken tot de belofte van nieuwe, krachtige computeralgortimen om geprofileerde behandelingen op maat te kunnen leveren.

Partijen als Google zitten daarbij al op de voorste rij. Van de 40.000 zoekopdrachten die elke seconde worden uitgevoerd hebben er volgens de auteurs 2.000 betrekking op gezondheid, en dat levert de zoekmonopolist alleen al een schat aan informatie op. Ook nieuwkomers als Fitbit of makers van diabetes-apps zitten op bergen gegevens die ze niet hoeven te delen met concurrenten of onderzoekers. Topol en Wilbanks vinden dat overheden en burgers, in samenwerking met het bedrijfsleven, ervoor moeten zorgen dat gezondheidsdata niet in het bezit komt van monopolisten die er concurrentievoordeel uit halen.

Partijen als Google, Apple, Microsoft en IBM worden steeds actiever als verzamelaars van digitale zorgdata ten behoeve van big data analyses

Te lang passief geweest

Burgers hebben zich volgens de twee auteurs te lang passief opgesteld wanneer het over het eigendom en gebruik van hun eigen gegevens gaat. Alleen door die gegevens, met passende restricties, toegankelijk te maken voor alle wetenschappers en onderzoekers, zorgen we er volgens hen voor dat de resultaten van nieuwe medische technologie voor iedere burger toegankelijk blijven. Het probleem is dat publieke projecten doorgaans maar een fractie van het budget hebben dat multinationals tot hun beschikking hebben, maar het PMI initiatief is volgens Topol een stap in de goede richting. President Obama maakte in een ingezonden stuk vorige maand in The Boston Globe in ieder geval duidelijk wat zijn ambities zijn. “Precision medicine biedt ons een kans om een aantal unieke Amerikaanse waarden - onze innovatiedrang, onze bereidheid tot risico’s en ons instinct om samen te werken - te koppelen aan wat elke Amerikaan individueel uniek maakt, zoals DNA, lifestyle en zorgbehoeften. Daarmee kunnen we onszelf, onze gezinnen en ons land gezonder maken, ook voor de generaties die na ons komen."